Insilico Medicine: Đột phá AI rút ngắn quy trình phát triển thuốc tại Trung Quốc xuống còn 1 năm

Theo CEO Alex Zhavoronkov, Insilico Medicine đã rút ngắn thời gian cần thiết để tạo ra một số ứng viên phát triển thuốc xuống còn khoảng một năm bằng cách kết hợp trí tuệ nhân tạo với nghiên cứu trong phòng thí nghiệm tại Trung Quốc.

Zhavoronkov cho biết, chương trình nhanh nhất của công ty niêm yết tại Hồng Kông này đã đạt đến giai đoạn đề cử ứng viên trong vòng 9 tháng, trong khi thời gian thông thường là khoảng 13 tháng. Ông cho biết các phương pháp truyền thống thường mất khoảng 4,5 năm để đạt được cùng giai đoạn này.

Mốc thời gian này bao gồm giai đoạn khám phá sớm và lựa chọn ứng viên, thay vì toàn bộ quy trình đưa một loại thuốc ra thị trường. Các thử nghiệm lâm sàng, sản xuất và đánh giá quy định vẫn là những giai đoạn riêng biệt.

AI rút ngắn quá trình lựa chọn ứng viên

Insilico sử dụng AI tạo sinh để xác định các mục tiêu sinh học, thiết kế các phân tử thuốc tiềm năng và đánh giá những hợp chất nào nên được đưa vào thử nghiệm trong phòng thí nghiệm.

Công ty cho biết các chương trình của họ thường đạt đến giai đoạn đề cử ứng viên tiền lâm sàng trong vòng 12 đến 18 tháng sau khi các nhà nghiên cứu tổng hợp và thử nghiệm từ 60 đến 200 phân tử. Quy trình làm việc của họ kết hợp các thiết kế do AI tạo ra với sự đánh giá của nhà nghiên cứu và xác nhận thực nghiệm.

Các thí nghiệm trong phòng thí nghiệm vẫn cần thiết để xác nhận hoạt tính sinh học và đặc tính dược phẩm của các hợp chất được các mô hình lựa chọn. Insilico cho biết quy trình hỗ trợ bởi AI của họ cho phép các nhóm đạt được đề cử ứng viên sau khi thử nghiệm một tập hợp nhỏ hơn các phân tử đã tổng hợp, mặc dù công ty chưa cung cấp sự so sánh trực tiếp với các chương trình tương đương được phát triển mà không có AI.

Insilico cho biết họ đã tạo ra 31 ứng viên tiền lâm sàng kể từ năm 2021. Theo các công bố về danh mục sản phẩm của công ty, 13 chương trình đã nhận được sự chấp thuận cho thuốc mới thử nghiệm (IND), cho phép chúng tiến tới các nghiên cứu trên người.

Công ty thực hiện nghiên cứu AI tại Montreal và Abu Dhabi, trong khi phần lớn công việc xác nhận thực nghiệm và mở rộng quy mô phòng thí nghiệm diễn ra tại Trung Quốc. Cơ sở tại Thượng Hải của họ đã tự động hóa một phần công việc lấy mẫu sinh học và sàng lọc hợp chất.

Các nhóm bên ngoài Trung Quốc phát triển và đánh giá các mô hình AI của công ty, trong khi các nhà nghiên cứu tại Thượng Hải phụ trách việc thử nghiệm sinh học, sàng lọc và mở rộng quy mô.

Zhavoronkov cho rằng một phần của chu kỳ phát triển ngắn hơn là nhờ cơ sở hạ tầng nghiên cứu, chi phí vận hành và môi trường pháp lý của Trung Quốc. Ông cho biết các công ty dược phẩm có phòng thí nghiệm nghiên cứu tại Trung Quốc có thể rút ngắn khoảng hai năm so với thời gian phát triển ứng viên truyền thống.

Trung Quốc đã mở rộng phạm vi hoạt động ngoài việc sản xuất các thành phần thuốc gốc (generic) và hiện đóng vai trò lớn hơn trong việc phát triển các loại thuốc mới. Các hãng dược phẩm quốc tế cũng hợp tác với các phòng thí nghiệm, tổ chức nghiên cứu theo hợp đồng (CRO), trung tâm thử nghiệm lâm sàng và các công ty công nghệ sinh học của Trung Quốc.

Một giám đốc điều hành của Pfizer cho biết quá trình phát triển lâm sàng tại Trung Quốc có thể được thực hiện nhanh gấp ba lần và với chi phí bằng khoảng một nửa so với công việc tương đương ở châu Âu. Theo Reuters, các ứng viên thuốc thường mất từ 5 đến 7 năm để tiếp cận thị trường Trung Quốc, so với ít nhất 8 đến 10 năm tại các thị trường phương Tây.

Trung Quốc đã giới thiệu lộ trình đánh giá 30 ngày làm việc vào năm 2025 cho các đơn đăng ký thử nghiệm lâm sàng thuốc sáng tạo Loại I đủ điều kiện. Các đơn đăng ký cần tham vấn chuyên gia hoặc liên quan đến các vấn đề kỹ thuật phức tạp có thể được chuyển sang thời gian đánh giá 60 ngày làm việc.

“Hiện nay chúng tôi cạnh tranh với các công ty dược phẩm Trung Quốc về tiến độ, và với các công ty công nghệ sinh học truyền thống ở phương Tây về tính mới,” Zhavoronkov nói.

Insilico đã ký kết các thỏa thuận nghiên cứu và phát triển với các công ty dược phẩm bao gồm Eli Lilly và Takeda của Nhật Bản.

Công ty và Bora Pharmaceuticals có trụ sở tại Đài Loan cũng đã công bố một đề xuất liên minh chiến lược có thể vượt quá 2,5 tỷ USD nếu các thỏa thuận cuối cùng được ký kết và sự hợp tác được thực hiện đầy đủ.

Mặc dù Insilico vận hành các cơ sở nghiên cứu tại Trung Quốc, Zhavoronkov cho biết hơn 90% doanh thu của công ty đến từ các công ty dược phẩm phương Tây. Ông không tiết lộ công ty tạo ra bao nhiêu doanh thu tại Trung Quốc.

Zhavoronkov cho biết các thỏa thuận cấp phép ở phương Tây mang lại lợi nhuận cao hơn cho Insilico vì hệ thống bảo hiểm quốc gia của Trung Quốc cung cấp tỷ lệ hoàn trả thấp hơn cho các loại thuốc có tính mới cao.

Zhavoronkov cho biết công ty cũng hạn chế bán hầu hết các phần mềm của mình tại Trung Quốc do các lo ngại về địa chính trị. Họ có kế hoạch mở rộng các hoạt động nghiên cứu tại Thượng Hải.

Rentosertib tiến tới các thử nghiệm Giai đoạn III

Insilico đã công bố và đăng ký một thử nghiệm Giai đoạn III của Rentosertib vào tháng 7 năm 2026. Loại thuốc uống này đang được nghiên cứu cho bệnh xơ phổi vô căn, một căn bệnh gây ra tình trạng sẹo tiến triển ở phổi.

Công ty đã sử dụng AI để xác định mục tiêu sinh học của thuốc, đồng thời tạo ra và tối ưu hóa cấu trúc phân tử của nó.

Nghiên cứu Giai đoạn III được thiết kế để tuyển chọn 320 người tham gia tại 47 trung tâm ở Trung Quốc. Thử nghiệm sẽ so sánh Rentosertib với giả dược trong 52 tuần, với tiêu chí chính là đo lường tỷ lệ suy giảm hàng năm của dung tích sống gắng sức (FVC), một thước đo tiêu chuẩn về chức năng phổi.

Thử nghiệm được liệt kê là chưa tuyển dụng khi hồ sơ trên ClinicalTrials.gov được cập nhật vào ngày 7 tháng 7. Việc tuyển chọn dự kiến bắt đầu vào tháng 8 năm 2026, với thời gian hoàn thành chính ước tính vào tháng 10 năm 2029.

Rentosertib trước đó đã hoàn thành một nghiên cứu Giai đoạn IIa quy mô nhỏ hơn. Thử nghiệm Giai đoạn III sẽ kiểm tra phương pháp điều trị này trên nhóm bệnh nhân lớn hơn trong thời gian dài hơn.

Đề cử ứng viên vẫn là một cột mốc phát triển sớm. Các loại thuốc vẫn phải hoàn thành thử nghiệm tiền lâm sàng, thử nghiệm trên người, xác nhận sản xuất và đánh giá quy định trước khi được phê duyệt để bán.

Dữ liệu ngành vẫn chưa xác định được liệu các loại thuốc do AI thiết kế có khả năng thành công cao hơn trong các thử nghiệm giai đoạn sau hay không.

Một phân tích năm 2024 về các danh mục công nghệ sinh học thuần AI đã báo cáo tỷ lệ thành công ở Giai đoạn I từ 80% đến 90%. Nghiên cứu tương tự cho thấy tỷ lệ thành công ở Giai đoạn II là khoảng 40%, nhìn chung phù hợp với so sánh lịch sử ngành mà các nhà nghiên cứu sử dụng.

Các nhà nghiên cứu cho biết số lượng chương trình Giai đoạn II quá nhỏ để xác định liệu AI có cải thiện thành công lâm sàng ở giai đoạn sau hay không. Phân tích dựa trên các danh mục được báo cáo công khai và không so sánh các chương trình thuốc hỗ trợ bởi AI và truyền thống vốn có đặc điểm tương đương.

Insilico cho biết họ đã tạo ra 31 ứng viên tiền lâm sàng và đảm bảo được 13 sự chấp thuận cho thuốc mới thử nghiệm. Rentosertib là chương trình đầu tiên của họ đạt đến giai đoạn III, trong khi chưa có loại thuốc thử nghiệm nào của công ty nhận được sự phê duyệt thương mại.

Tự động hóa thay đổi vai trò trong công nghệ sinh học

AI và robot phòng thí nghiệm cũng đang thay đổi các yêu cầu về nhân sự tại Insilico.

Zhavoronkov ước tính rằng công ty có thể tự động hóa hoặc thay thế khoảng 40% lực lượng lao động bên mảng phần mềm. Ông không mô tả con số này là một đợt cắt giảm nhân sự đã được công bố hay áp dụng nó cho toàn bộ ngành công nghệ sinh học.

Insilico có khoảng 400 nhân viên. Zhavoronkov cho biết các nhà khoa học phòng thí nghiệm và kỹ sư phần mềm đang được đào tạo lại để quản lý các hệ thống đánh giá AI, thiết bị tự động và robot.

Ông cho biết việc đào tạo lại tập trung vào các tiêu chuẩn AI và hệ thống robot khi công ty tự động hóa nhiều chức năng nghiên cứu và phần mềm hơn.

(Ảnh của Julia Koblitz)

Xem thêm: Bristol Myers Squibb mua hệ thống AI của Nvidia để khám phá thuốc