Startup AI dược phẩm Derui Zhijiao gọi vốn 52 triệu USD, thuốc giảm cân AI tiến vào thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3

Tác giả｜Hồ Hương Uẩn

Biên tập｜Hải Nhược Kính

36Kr được biết,德睿智药 (MindRank) gần đây đã hoàn tất vòng gọi vốn Series B trị giá 52 triệu USD, với sự tham gia của các quỹ đầu tư hàng đầu bằng cả đồng Nhân dân tệ và USD,凯乘资本 (WinX Capital) đóng vai trò là cố vấn tài chính độc quyền. Số vốn huy động được sẽ dùng để nâng cấp và lặp lại nền tảng AI dược phẩm Molecule Arts Platform (MAP), hoàn thiện hệ thống phối hợp đa tác nhân (Multi-Agent) và vòng lặp dữ liệu lâm sàng (Clinical Data-in-the-Loop), đồng thời thúc đẩy thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III và thương mại hóa thuốc phân tử nhỏ đường uống GLP-1 MDR-001 do hãng tự phát triển, cũng như mở rộng các danh mục thuốc sáng tạo khác biệt khác.

Tầm nhìn của MindRank là trở thành một công ty dược phẩm sinh học AI Native. Người sáng lập kiêm CEO Ngưu Trương Minh có nhiều năm kinh nghiệm làm CTO tại các công ty AI y tế niêm yết ở Đức. Ông cho rằng, việc nghiên cứu phát triển thuốc mới truyền thống phụ thuộc rất nhiều vào kinh nghiệm của các chuyên gia lâu năm, đòi hỏi phải tổng hợp hàng trăm, hàng nghìn phân tử để thử sai nhiều lần. Tuy nhiên, ngày nay, những đột phá trong công nghệ AI đang hứa hẹn liên tục lật đổ con đường truyền thống này, chuyển đổi mô hình nghiên cứu thuốc mới theo kiểu "thử sai" như mò kim đáy bể thành "sáng tạo tiêu chuẩn hóa" có thể tính toán và lặp lại dựa trên dữ liệu.

Đây cũng chính là mục đích ban đầu khi MindRank xây dựng MAP.

Sơ đồ nền tảng công nghệ Molecule Arts Platform (MAP) của MindRank (Nguồn ảnh: MindRank)

Theo giới thiệu, nền tảng Molecule Arts Platform (sau đây gọi là "MAP") được chia thành cấu trúc 3 tầng: Tầng thứ nhất là tầng thiết kế AI, tích hợp nền tảng sinh học PharmkGPT, nền tảng dược phẩm phân tử nhỏ Molecule Pro và nền tảng sinh học cấu trúc Molecule Dance do công ty tự phát triển, có thể bao phủ toàn bộ quy trình từ tiền lâm sàng đến đăng ký IND cho nhiều loại thuốc như phân tử nhỏ, peptide, v.v.

Tầng thứ hai là nền tảng thí nghiệm khô-ướt bổ trợ, chủ yếu đảm nhận công việc cung cấp dữ liệu, được vận hành đồng bộ bởi hệ thống mô phỏng thí nghiệm khô Proxima Matrix và phòng thí nghiệm ướt Proxima Foundary, liên tục tạo ra dữ liệu huấn luyện chất lượng cao để hỗ trợ quá trình lặp lại của mô hình AI. "MindRank sở hữu 200 card đồ họa để tự huấn luyện mô hình nền tảng y sinh và tự xây dựng dây chuyền dữ liệu, mục đích là để đưa công ty dược phẩm đến gần hơn với một công ty AI Native có khả năng lặp lại nhanh chóng, đồng thời thông qua các phòng thí nghiệm tiêu chuẩn hóa để sản xuất tùy chỉnh dữ liệu chất lượng cao mà mô hình cần," ông Ngưu Trương Minh cho biết.

Tầng thứ ba là nền tảng AI lâm sàng Clinical Pro. Nó không đơn thuần là lưu trữ dữ liệu lâm sàng, mà cố gắng đưa phản hồi lâm sàng vào hệ thống nghiên cứu phát triển để hiệu chỉnh các phán đoán tính toán và thí nghiệm trước đó. Đây cũng là rào cản cốt lõi giúp MindRank khác biệt với các doanh nghiệp dược phẩm AI khác. Những phản hồi này một phần đến từ dữ liệu nghiên cứu lâm sàng hoặc dữ liệu lâm sàng mà MindRank tích lũy được thông qua các danh mục lâm sàng của riêng mình. Ví dụ, Clinical Pro đã tích lũy hơn 1300 ca dữ liệu lâm sàng ẩn danh dựa trên danh mục GLP-1 MDR-001.

"Chúng tôi không định nghĩa MAP đơn thuần là một công cụ AI, mà là một hệ thống nghiên cứu phát triển thuốc có khả năng học tập và tiến hóa liên tục. Tầm nhìn cốt lõi của nó là thông qua các trợ lý đa tác nhân AI để kết nối toàn bộ dữ liệu từ tiền lâm sàng đến lâm sàng, tạo thành 'Clinical Data-in-the-Loop', liên tục tự lặp lại. Bằng cách này, dù mỗi danh mục thành công hay thất bại, dữ liệu thực tế tạo ra đều có thể phản hồi ngược lại để nâng cao năng lực nền tảng, từ đó giảm chi phí và xác suất thất bại trong các nghiên cứu thuốc mới sau này," ông Ngưu Trương Minh chia sẻ.

Hiện tại, loại thuốc kiểm chứng đầu tiên của MAP là MDR-001 đã bước vào giai đoạn thử nghiệm lâm sàng III vào cuối năm 2025. Công ty đã hoàn tất tuyển dụng 760 đối tượng thử nghiệm trong nước và hợp tác với gần 50 trung tâm lâm sàng. Nếu thuận lợi, loại thuốc này "có hy vọng được tung ra thị trường Trung Quốc trong vòng 2-3 năm tới", nhắm tới thị trường GLP-1 trị giá hàng trăm tỷ USD.

Nhìn lại quá trình nghiên cứu phát triển MDR-001, đội ngũ MindRank chỉ mất 8 tháng và tổng hợp hơn 80 phân tử nhỏ hoàn toàn mới để hoàn thành xác nhận PCC (phân tử ứng viên tiền lâm sàng). Từ khi lập dự án đến khi khởi động thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III mất khoảng 4,5 năm và đầu tư khoảng 23 triệu USD (dữ liệu do MindRank cung cấp cho thấy hiệu suất này đạt gấp hơn 10 lần mức trung bình của ngành). Trong khi đó, với phương pháp truyền thống, một loại thuốc sáng tạo từ khâu thiết kế đến khi vào giai đoạn III thường mất 7-9 năm và tiêu tốn 300-400 triệu USD.

Hiệu suất cao này không phải là trường hợp cá biệt. Nhờ sự hỗ trợ của công nghệ AI, kể từ khi khởi nghiệp đến nay, đội ngũ MindRank chỉ có hơn 40 người nhưng đã có 15 danh mục sáng tạo đang được nghiên cứu, dự trữ 5 PCC và đạt được 3 phê duyệt IND tại cả Trung Quốc và Mỹ. Sau MDR-001, thuốc nhắm mục tiêu kép WEE1 & YES1 MRANK-106 dành cho các khối u rắn không có phương pháp điều trị hiệu quả như ung thư tuyến tụy cũng đã được phê duyệt lâm sàng. Về loại thuốc, danh mục tài sản của MindRank bao gồm nhiều phương thức thuốc tiên tiến như GPCR, keo phân tử (molecular glue), chất ức chế dị lập thể (allosteric inhibitor), phân tử nhỏ nhắm mục tiêu kép cho khối u, v.v.

Ông Ngưu Trương Minh cho rằng, khi công nghệ AI dần thâm nhập toàn diện vào hệ thống nghiên cứu phát triển của công ty, giá trị của các công ty AI Native Pharma trong tương lai sẽ không còn bị giới hạn trong khuôn khổ Biotech đơn thuần. "Logic định giá của Biotech truyền thống đến từ mô hình NPV của một loại thuốc đơn lẻ, trong khi các doanh nghiệp dược phẩm AI Native đang kiểm chứng phương pháp sản xuất thuốc hiệu quả hơn. Đối với MindRank, đó chính là hệ thống MAP. Khi ngày càng có nhiều danh mục thuốc được thúc đẩy, MAP có thể chuyển giao kinh nghiệm nghiên cứu trước đó sang các danh mục sau này, tạo thành một bánh đà nghiên cứu có thể tái sử dụng liên tục."

Đây cũng từng là con đường mà thế hệ doanh nghiệp CADD (thiết kế thuốc hỗ trợ bằng máy tính) trước đây đã đi theo. Lấy ví dụ về người tiên phong CADD toàn cầu, Vertex Pharma với vốn hóa 120 tỷ USD, công ty đã thông qua chiến lược thiết kế phân tử chính xác bằng máy tính để liên tục tung ra nhiều loại thuốc bom tấn với doanh thu hàng năm hơn chục tỷ USD, phát triển thành gã khổng lồ dược phẩm có vốn hóa hàng trăm tỷ. Trải nghiệm của họ chứng minh rằng, sau khi nắm vững các công cụ tính toán tiên tiến nhất và độ chính xác dự đoán cao nhất, có lẽ người ta có thể dùng nguồn lực tinh gọn hơn để tạo ra lợi nhuận thương mại lớn hơn.

Ngày nay, MindRank hy vọng lấy đó làm mục tiêu để xây dựng một Vertex Pharma của kỷ nguyên AI, để "mỗi thiết kế phân tử, dữ liệu thí nghiệm và kết quả lâm sàng đều trở thành điểm khởi đầu cho vòng đổi mới tiếp theo". Công ty kỳ vọng sẽ liên tục thúc đẩy các loại thuốc bom tấn vào giai đoạn lâm sàng và thương mại hóa, đồng thời dùng doanh thu bán thuốc để cung cấp dòng tiền ổn định cho công ty, nuôi dưỡng sự lặp lại của nền tảng công nghệ AI, từ đó liên tục sản xuất ra các tài sản thuốc mới có tính cạnh tranh toàn cầu.