Thuốc do AI thiết kế cho thấy khả năng 'đảo ngược' đồng hồ sinh học trong thử nghiệm lâm sàng

Công ty dược phẩm ứng dụng AI Insilico Medicine báo cáo rằng một trong những ứng viên thuốc do AI thiết kế của họ cho thấy dấu hiệu đảo ngược các chỉ dấu lão hóa sinh học.

Loại thuốc này, rentosertib, ban đầu được phát triển cho các bệnh nhân mắc bệnh xơ phổi vô căn (IPF), một căn bệnh gây sẹo mô phổi. Một thử nghiệm vào năm ngoái với 42 bệnh nhân cho thấy chức năng phổi được cải thiện, và các nhà nghiên cứu đã thu thập mẫu máu để phân tích protein trong suốt quá trình này. Dữ liệu đó hiện tạo thành cơ sở cho một phân tích mới được công bố trên tạp chí Nature Biotechnology.

Sáu đồng hồ lão hóa độc lập cùng chỉ về một hướng

Đồng hồ lão hóa là các mô hình AI dự đoán tuổi sinh học của cơ thể dựa trên các protein trong máu. Các nhà nghiên cứu đã chạy sáu mô hình trên dữ liệu bệnh nhân, được xây dựng bởi các nhóm độc lập tại Harvard, Oxford, Bắc Kinh và chính Insilico.

Cả sáu mô hình đều dự đoán tuổi sinh học của các bệnh nhân được điều trị thấp hơn so với những người dùng giả dược. Tác động mạnh nhất là mức giảm từ ba đến bốn tuổi vào tuần thứ 4, với một đồng hồ cho thấy mức giảm lên tới sáu tuổi. Điều đó không có nghĩa là bệnh nhân thực sự trẻ lại một cách đo lường được, mà chỉ là các kiểu hình protein trong máu của họ đã thay đổi theo những cách mà các mô hình đọc được là tuổi sinh học trẻ hơn.

"Điều thuyết phục tôi không phải là quy mô của tác động mà là sự đồng nhất, bởi vì các mô hình này không chia sẻ đặc điểm hay dữ liệu huấn luyện với nhau," nhà đoạt giải Nobel Hóa học Michael Levitt cho biết trong một thông cáo báo chí của công ty.

Các chỉ số máu có thể trông trẻ hơn chỉ vì phổi hoạt động tốt hơn và cơ thể ít bị căng thẳng tổng thể hơn. Tuy nhiên, liều lượng giúp phổi tốt nhất (60 mg mỗi ngày một lần) lại khác với liều lượng làm giảm tuổi sinh học dự đoán nhiều nhất (30 mg hai lần một ngày), cho thấy một tác động ít nhất là độc lập một phần với chức năng phổi. Các nhà nghiên cứu cũng so sánh protein trong máu của bệnh nhân được điều trị với hơn 55.000 hồ sơ từ UK Biobank, một cơ sở dữ liệu theo dõi cách các protein nhất định thường thay đổi theo tuổi tác. Theo công ty, rentosertib đã đảo ngược chính xác những thay đổi đó. Những mối tương quan này rõ ràng không phải là bằng chứng, nhưng nó cho thấy "tiềm năng" như cách công ty mô tả.

Dù vậy, nghiên cứu này vẫn còn lâu mới giải quyết được vấn đề. "Loại thuốc này trông có vẻ đầy hứa hẹn," bác sĩ tim mạch Eric Topol, người rất quan tâm đến lĩnh vực kéo dài tuổi thọ, chia sẻ với tờ New York Times. "Nhưng chúng ta vẫn chưa có một thử nghiệm mang tính quyết định để đưa ra phán quyết cuối cùng." Vadim Gladyshev từ Trường Y Harvard chỉ ra quy mô mẫu nhỏ và thực tế là đồng hồ sinh học không phải lúc nào cũng đáng tin cậy. Tuy nhiên, ông vẫn nói với tờ Times rằng đây là "nghiên cứu đầu tiên cho thấy rất rõ ràng rằng tuổi sinh học dự đoán có thể được giảm bớt." Điều còn thiếu, theo ông, là một thử nghiệm trên những người khỏe mạnh, vì kết quả có thể chỉ áp dụng cho bệnh nhân mắc bệnh phổi.

AI đã tìm ra mục tiêu và thiết kế phân tử

Insilico đã sử dụng hai hệ thống AI để phát triển ứng viên thuốc này. Một hệ thống rà soát dữ liệu sức khỏe và tài liệu khoa học để tìm các protein liên quan đến bệnh tật, trong khi hệ thống kia phân tích cấu trúc của chúng và tạo ra các phân tử phù hợp.

Đó là cách Insilico xác định protein TNIK làm mục tiêu cho cả lão hóa và xơ phổi. Việc đi từ protein mục tiêu đến ứng viên thuốc mất khoảng 18 tháng, và rentosertib hiện đang trong thử nghiệm Giai đoạn III cho bệnh IPF, giai đoạn lâm sàng cuối cùng trước khi có khả năng được phê duyệt.

Insilico Medicine, được thành lập tại Hồng Kông vào năm 2014, đặt mục tiêu đẩy nhanh quá trình phát triển thuốc bằng AI tạo sinh. Gã khổng lồ dược phẩm Eli Lilly gần đây đã đầu tư vào công ty đại chúng này để đưa các loại thuốc được đồng phát triển với AI ra thị trường. Người sáng lập kiêm CEO Alex Zhavoronkov cho biết tính đến tháng 3 năm 2026, Insilico đã phát triển ít nhất 28 ứng viên thuốc bằng AI tạo sinh, nhiều trong số đó hiện đang trong các thử nghiệm lâm sàng.

Tin tức AI không cường điệu – Được tuyển chọn bởi con người

Đăng ký THE DECODER để đọc không quảng cáo, nhận bản tin AI hàng tuần, báo cáo chuyên sâu "AI Radar" độc quyền sáu lần một năm, quyền truy cập toàn bộ kho lưu trữ và quyền tham gia phần bình luận của chúng tôi.

Đăng ký ngay